Обзор акций биотехнологических компаний: FGEN расстроена неудачей исследования, расширением этикетки препарата BMY и многим другим

Это была напряженная неделя для биотехнологического сектора: произошло немало важных обновлений в сфере регулирования и разработки. Среди этих,ФиброГен, Инк . FGEN оказалась в центре внимания, поскольку ее исследование III фазы мышечной дистрофии Дюшенна (МДД) потерпело неудачу.

Исследование FibroGen провалилось : Акции FibroGen упали после того, как компания объявила о провале поздней стадии исследования памревлумаба LELANTOS-2 для лечения амбулаторных пациентов с МДД на фоне системных кортикостероидов. Исследование не достигло первичной конечной точки изменения общего балла амбулаторной оценки North Star от исходного уровня до 52-й недели. Кандидат в целом был безопасен и в целом хорошо переносился в исследовании со среднеумеренными нежелательными явлениями, возникшими после лечения.

Памревлумаб — это потенциально первое в своем классе антитело против фактора роста соединительной ткани компании FibroGen. В исследовании III фазы LELANTOS-2 приняли участие 73 мальчика с амбулаторным МДД в ​​возрасте от 6 до 12 лет. В настоящее время FibroGen занимается оценкой всех данных исследования LELANTOS-2, включая другие заранее определенные конечные точки, чтобы определить следующие шаги программы. Полные результаты исследования будут представлены на предстоящей медицинской конференции.

Прогноз ухудшился из-за обновления нормативных требований: ДолиOutlook Therapeutics, Inc. . ОТЛК упала после того, как объявила, что FDA выдало письмо с полным ответом (CRL) на заявку компании на получение лицензии на биологические препараты (BLA) для кандидата на разработку ONS-5010. BLA добивается одобрения кандидата для лечения влажной возрастной макулярной дегенерации (влажной AMD). ONS-5010 представляет собой экспериментальную офтальмологическую форму бевацизумаба (торговая марка Авастин), разрабатываемую для интравитреальной инъекции для лечения влажной ВМД и других заболеваний сетчатки. FDA приняло заявку BLA компании Outlook Therapeutics на ONS-5010 для лечения влажной ВМД с первоначальной целевой датой 29 августа 2023 г. Заявка поддерживается клинической программой Outlook Therapeutics по влажной ВМД, которая состоит из трех клинических исследований: NORSE ONE, НОРМАНСКИЙ ДВА и НОРМАНСКИЙ ТРИ.

FDA признало, что, хотя исследование NORSE TWO достигло конечных показателей безопасности и эффективности, регулирующий орган не смог одобрить BLA в течение этого цикла проверки из-за нескольких проблем с CMC, открытых наблюдений в ходе производственных проверок перед одобрением и отсутствия существенных доказательств.

Обновления от BMY:Бристоль Майерс Сквибб BMY объявила, что FDA одобрило расширение этикетки Реблозила (люспатерцепт-aamt). В настоящее время препарат одобрен для лечения анемии без предварительного использования препаратов, стимулирующих эритропоэз (наивных ESA), у взрослых пациентов с миелодиспластическими синдромами очень низкого и среднего риска (МДС), которым может потребоваться регулярное введение эритроцитов (RBC). переливания. Следовательно, теперь Reblozyl можно использовать для лечения хронической анемии на ранних этапах лечения у более широкого круга пациентов.

Расширение маркировки препарата для лечения анемии первой линии у пациентов с МДС низкого риска было основано на положительных промежуточных результатах исследования поздней стадии COMMANDS, в котором Реблозил продемонстрировал превосходную эффективность одновременной независимости от переливания эритроцитов и увеличения гемоглобина по сравнению с другими препаратами. к эпоэтину альфа, ESA, независимо от статуса кольцевых сидеробластов.

Препарат уже показан в США для лечения анемии у взрослых пациентов с бета-талассемией, которым требуется регулярное переливание эритроцитов. Он также одобрен для лечения анемии, при которой не применяется препарат, стимулирующий эритропоэз и требующий двух или более единиц эритроцитов в течение восьми недель, у взрослых пациентов с МДС очень низкого и среднего риска с кольцевыми сидеробластами или с миелодиспластическими/миелопролиферативными новообразованиями с кольцевым типом. сидеробласты и тромбоцитоз.

Одновременно BMY объявила о новых долгосрочных результатах двух исследований фазы III по оценке Камзиоса (мавакамтена), первого в своем классе ингибитора сердечного миозина, у взрослых пациентов с симптоматической обструктивной гипертрофической кардиомиопатией. Результаты VALOR-HCM LTE (56 недель) продемонстрировали, что при более длительном наблюдении у Камзиоса продолжали снижаться возможности проведения инвазивной терапии по уменьшению перегородки через 56 недель.